ETH-Team kommt RNA-Medikament näher

18. August 2020 14:35

Zürich - Forschenden der Eidgenössischen Technischen Hochschule Zürich (ETH) könnte ein wichtiger Schritt bei der Entwicklung von RNA-Medikamenten gelungen sein. In Labor- und Tierversuchen glückte der schwierige Transport eines RNA-Moleküls an seinen Bestimmungsort im Organismus.

An der ETH Zürich hat ein Team der Forschung über RNA (Ribonukleinsäure)-Moleküle einen Schub verliehen. Kurze RNA-Moleküle haben das Potenzial, vor allem bei Erbkrankheiten, Krebs oder Diabetes Therapiedurchbrüche zu erzielen. Gleichzeitig sind sie jedoch sehr schwierig im Organismus zu platzieren. Dem Team um Jonathan Hall, ETH-Professor für pharmazeutische Chemie, ist es nun gelungen, ein RNA-Molekül zu entwickeln, das in Zellen des Knochenmarks einen genetischen Fehler mit Auswirkungen auf die Proteinherstellung korrigieren kann.

Die Entwicklung selbst war jedoch nur der erste Schritt: „Dieses Molekül muss im Körper auch ins richtige Organ gelangen können und dort ins Innere von Zellen“, erklärt Hall. Zahlreiche Forschungsvorhaben sind in der Vergangenheit daran gescheitert. Doch zusammen mit dem emeritierten Professor der Universität Bern, Daniel Schümperli, sowie seinen Kollegen der ETH, des Universitätsspitals Zürich (USZ) und des Triemlispitals Zürich hat Hall dieses RNA-Molekül in einem zweiten Schritt erfolgreich mit Cholesterin fusioniert.

Wie sich sowohl im Labor als auch in ersten Versuchen mit Mäusen zeigte, konnte dieses Fusionsmolekül eine Genmutation in Zellen des Knochenmarks ausgleichen. Dabei handelt es sich um eine Genmutation bei Menschen, die an der seltenen vererbbaren und schmerzhaften Sonnenlichtempfindlichkeit leiden.

Weltweit arbeiten zahlreiche Labors an solchen vielversprechenden RNA-Medikamenten. Doch bisher haben nur wenige die Zulassung erhalten. Wie Hall betont, solle man auch das von ihm gefundene Molekül noch nicht als RNA-Medikament bezeichnen. „Dies ist ein erster Schritt, und er zeigt, dass unser Ansatz erfolgversprechend ist.“ Nun gehe es darum, das Fusionsmolekül weiter zu optimieren oder noch wirksamere Fusionsmoleküle zu finden. Bis zu einem optimalen Medikamentenkandidaten, dessen Wirkung man auch in Menschen untersuchen kann, bedürfe es also definitiv noch weiterer Forschung. mm

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